不是新的,但很有希望!

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不是新的,但很有希望!

俄罗斯遗传学家Denis Rebrikov声称中国人在编辑人类胚胎方面没有取得根本性突破。他们领先,因为他们之前没有人敢生下转基因生物。从科学的角度来看,中国人没有取得任何根本性的突破。体外受精(IVF)已在医学中使用多年,仅在2017年就使用基因组编辑技术CRISPR方法,发表了超过3000种科学出版物。根据这位科学家的说法,从技术上讲,俄罗斯小组甚至可以更早地移植胚胎,然后一个转基因的孩子早就出生了,只是俄罗斯医生慢慢地去了这个,反复检查技术的安全性。

最近,来自中国深圳的研究员何建奎宣布,他能够创造出世界上第一批转基因人。对双胞胎的DNA进行了改变,使儿童能够抵抗可能的艾滋病毒感染。遗传学家在不孕症治疗期间将胚胎改为7对夫妇,在出口处进行一次怀孕。据他说,目标不是治愈或预防遗传性疾病,而是试图给孩子一种自然拥有的能力。他使用CRISPR-Cas9基因编辑工具关闭了CCR5基因,该基因形成了一种允许HIV进入细胞的蛋白质途径。

Pirogov俄罗斯国立研究医学大学副校长Denis Rebrikov及其同事发表了一项类似的研究,其中创建了抗HIV的胚胎。现在这个团队正在准备移植编辑过的母胚胎。

近年来CRISPR技术的快速发展极大地扩展了其应用范围,并促进了临床实践的进步。通过敲除或修饰趋化因子受体5基因(CCR5)来编辑CD4 + T细胞基因组已经在HIV-1感染的治疗中产生了令人鼓舞的结果。

然而,除了改变T细胞中的CCR5基因(阻断HIV感染患者中艾滋病的发展),CCR5delta32等位基因的产生可以作为体外受精技术(IVF)的一个元素来保护胎儿。感染艾滋病毒的妇女对抗逆转录病毒疗法的反应较弱。

在受精卵阶段引入CRISPR-Cas9系统允许在几乎所有身体细胞中修饰基因组,并且已经证明了几种遗传性疾病。重要的是要注意,修饰的基因组将被传递给后代。与天然CCR5delta32等位基因相同的修饰将潜在地保护胎儿在胎儿发育期间以及在分娩期间免受HIV感染。另一个积极的影响可能是一个人终生抵抗艾滋病毒感染。俄罗斯遗传学优化了CRISPR-Cas9系统,以便在人类受精卵的S期中产生纯合的32-核苷酸缺失(类似于天然CCR5delta32等位基因)。具有异常数量的原核不适合体外受精程序(IVF)的受精卵被用于编辑基因组。

该研究得到了NMITS AGP伦理委员会的批准。粘度指数Kulakov(第2017/45号议定书)。研究的所有阶段(方法)都完全符合现有的国际原则和胚胎处理规则。在将异常受精卵转移到研究之前,从每对已婚夫妇获得书面知情同意书。该研究包括两个伴侣均缺乏CCR5delta32的夫妇。

CRISPR-Cas9介导的人类合子基因组编辑是一种有效的修饰细胞内DNA的方法,在研究中超过一半的胚胎中几乎100%消除了原始序列。结果与使用基因组编辑系统的其他案例相关,证明了相当的高效率。

在过去两年中,GE系统的发展和更新极为迅速。然而,今天的主要问题是基因组编辑系统的非目标活动程度。只有在明确确认安全性后,才能将这些方法应用于真正的临床实践中。

基于RNRMU (Pirogov Russian National Research Medical University)